美国辛辛那提儿童医院科学家领导的研究团队，成功开发出全球首个包含全功能血脑屏障的人类“迷你”大脑。这一成果有望增进科学家对多种脑部疾病的理解并改善治疗方法，如中风、脑血管疾病、脑癌、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病及其他神经退行性疾病。相关论文发表于最新一期《细胞·干细胞》杂志。
大脑内的血管被一层紧密堆积的细胞覆盖，构成血脑屏障。这严格限制了从血液进入中枢神经系统的分子的大小。功能正常的血脑屏障能有效阻挡有害物质，同时允许必要营养物质进入大脑，从而维持大脑健康状态。但该屏障也阻止了许多潜在的有益药物进入大脑。此外，当血脑屏障发育不良或出现破裂时，会导致或恶化多种神经系统疾病。
此前，尚未有科研团队成功创建出具备全功能人脑血管屏障的大脑类器官。在最新研究中，科学家成功地将一个直径3—4毫米的大脑类器官与一个直径约1毫米的血管类器官融合，形成一个直径略超4毫米（约芝麻籽大小）的球体。这个新型结构体被称为“血脑屏障（BBB）组装体”。
该组装体由特定脑疾患者的干细胞培育而成，因此能够反映可能导致血脑屏障功能障碍的基因突变等条件。研究团队采用这些患者的干细胞，成功构建了能够精准再现大脑海绵状畸形关键特征的组装体，为深入探究该脑疾病的分子与细胞病理学机制提供了崭新视角。
研究团队认为，该模型具有广泛应用前景：根据患者独特的基因和分子特征为其量身定制治疗方案；为多种神经血管疾病建模；更准确快速地分析潜在脑药物是否可以有效穿越血脑屏障；支持向大脑提供基于免疫的治疗等。
近年来，人类器官技术不断进步，其中脑类器官对于研究和模拟人类神经和血管疾病发挥了关键作用，在脑发育研究、脑疾病建模和新药开发方面展示出巨大潜力。然而，普通的脑类器官已经面临培养周期长、成本高的问题，拥有全功能人脑血管屏障的脑类器官更是一直没能出现，这都限制了它们在生物医学研究中的应用。此次的成果，可以说为相关领域填补上了一块缺口。
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